中药创新研发中心研发香港首款获美国「孤儿药」认定治疗肌原纤维肌病新中药

2024年1月11日

浸大协理副校长(中医药发展)、中药创新研发中心总裁卞兆祥教授带领的研究团队从中药「皱皮木瓜」提取有效组分,研发名为「CDD-2107」的新药,用以治疗罕见的「肌原纤维肌病」。该药获美国食品药物管理局「孤儿药」(用作治疗罕见疾病的药物)资格认定,成为香港首款获得该资格的植物药。

肌原纤维肌病由基因突变导致,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。常见的临床症状包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。由于该罕见疾病目前没有有效治疗方法,研究人员仍在探索治疗方案,并评估其安全性和有效性。

中药创新研发中心基于临床治疗案例,针对由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病,揉合传统中医理论与现代科学技术,并采用临床常用中药「皱皮木瓜」的多种有效成份,研发名为「CDD-2107」的新药。通过现代中药的提取纯化技术,研究团队从病人的中药处方中,确定最重要的有效组分,并揭示CDD-2107的可能作用机制。结果显示,CDD-2107能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状,包括增强肌肉力量,以及提高活动能力和独立性,为患者带来新的希望。

卞教授表示:「CDD-2107是中医理论与现代科技互相结合的结晶。我们预计在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请,并希望CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市,造福更多患者。」

如欲了解是项新药的详情,请按此浏览新闻稿。

 

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卞兆祥教授(右二)、林成源博士(左二)、侯夢楊博士(右一)和段志刚先生(左一)

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皺皮木瓜