中藥創新研發中心研發香港首款獲美國「孤兒藥」認定治療肌原纖維肌病新中藥

2024年1月11日

浸大協理副校長(中醫藥發展)、中藥創新研發中心總裁卞兆祥教授帶領的研究團隊從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分,研發名為「CDD-2107」的新藥,用以治療罕見的「肌原纖維肌病」。該藥獲美國食品藥物管理局「孤兒藥」(用作治療罕見疾病的藥物)資格認定,成為香港首款獲得該資格的植物藥。

肌原纖維肌病由基因突變導致,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。常見的臨床症狀包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。由於該罕見疾病目前沒有有效治療方法,研究人員仍在探索治療方案,並評估其安全性和有效性。

中藥創新研發中心基於臨床治療案例,針對由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病,揉合傳統中醫理論與現代科學技術,並採用臨床常用中藥「皺皮木瓜」的多種有效成份,研發名為「CDD-2107」的新藥。通過現代中藥的提取純化技術,研究團隊從病人的中藥處方中,確定最重要的有效組分,並揭示CDD-2107的可能作用機制。結果顯示,CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀,包括增強肌肉力量,以及提高活動能力和獨立性,為患者帶來新的希望。

卞教授表示:「CDD-2107是中醫理論與現代科技互相結合的結晶。我們預計在兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請,並希望CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市,造福更多患者。」

如欲了解是項新藥的詳情,請按此瀏覽新聞稿。

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卞兆祥教授(右二)、林成源博士(左二)、侯夢楊博士(右一)和段志剛先生(左一)

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皺皮木瓜