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由学院副院长（研究）张戈教授、教学科研部博士后研究学人王璐瑶博士及上海市第六人民医院专家组成的联合团队，凭借「遗传性骨病发病的分子机制和临床精准诊治」项目，获得2023年度上海医学科技奖一等奖。该奖由上海市医学会于2002年设立，旨在促进医学科技的创新发展及成果转化，推动上海医药卫生事业高质量发展。

是次获奖项目收集了庞大的样本数量，建立了种类繁多的遗传性骨病家系资源库（共1919家，4939例），分子确诊率达59.1%，绘制了中国人主要的遗传性骨病临床表型谱和致病基因突变谱，为临床诊治和研究提供有力支持。

成骨不全症是一种罕见的遗传学骨病，目前没有有效治疗药物。研究团队发现，成骨不全症患者的血清硬骨抑素水平显著高于健康人群，而位于硬骨抑素核心区域的「loop3结构域」，可成为抑制硬骨抑素的分子标靶，同时保留硬骨抑素的心血管保护功能。研究团队又与浸大初创企业安沛治疗有限公司合作，制作靶向硬骨抑素loop 3的核酸适配子「Apc001」。该适配子Apc001可促进成骨不全症小鼠的骨骼形成，并先后获得美国食品药物管理局的孤儿药认定及儿科罕见病认定。目前，研究团队计划在中国和美国提交治疗成骨不全症的新药临床研究申请。

学院对联合团队获奖并成为本年度七个获得是项殊荣的团队之一表示祝贺，同时对张教授在药物研发及成果转化方面取得的成果予以肯定。