新聞

由學院副院長（研究）張戈教授、教學科研部博士後研究學人王璐瑤博士及上海市第六人民醫院專家組成的聯合團隊，憑藉「遺傳性骨病發病的分子機制和臨床精準診治」項目，獲得2023年度上海醫學科技獎一等獎。該獎由上海市醫學會於2002年設立，旨在促進醫學科技的創新發展及成果轉化，推動上海醫藥衞生事業高質量發展。

是次獲獎項目收集了龐大的樣本數量，建立了種類繁多的遺傳性骨病家系資源庫（共1919家，4939例），分子確診率達59.1%，繪製了中國人主要的遺傳性骨病臨床表型譜和致病基因突變譜，為臨床診治和研究提供有力支持。

成骨不全症是一種罕見的遺傳學骨病，目前沒有有效治療藥物。研究團隊發現，成骨不全症患者的血清硬骨抑素水平顯著高於健康人群，而位於硬骨抑素核心區域的「loop3結構域」，可成為抑制硬骨抑素的分子標靶，同時保留硬骨抑素的心血管保護功能。研究團隊又與浸大初創企業安沛治療有限公司合作，製作靶向硬骨抑素loop 3的核酸適配子「Apc001」。該適配子Apc001可促進成骨不全症小鼠的骨骼形成，並先後獲得美國食品藥物管理局的孤兒藥認定及兒科罕見病認定。目前，研究團隊計劃在中國和美國提交治療成骨不全症的新藥臨床研究申請。

學院對聯合團隊獲獎並成為本年度七個獲得是項殊榮的團隊之一表示祝賀，同時對張教授在藥物研發及成果轉化方面取得的成果予以肯定。