2024年11月11日
由学院副院长(研究)及技术开发部主任张戈教授带领的香港浸会大学罗守辉与关节疾病转化医学研究所,与上海交通大学医学院附属第六人民医院骨质疏松和骨病专科团队联合研发的项目「遗传性骨病发病分子机制和临床精准诊治」,荣获「上海市科技进步一等奖」。该奖项由上海市人民政府设立,甚具代表性。
项目收集了大量样本,并建立了遗传性骨病家系资源库,绘制了中国人主要的遗传性骨病临床表型谱和致病基因突变谱,为临床诊治和研究提供有力依据。
成骨不全症是一种罕见的遗传学骨病,目前没有有效治疗药物。研究团队发现,成骨不全症患者的血清硬骨抑素水平显著高于健康人群,成功研发制作靶向硬骨抑素loop 3的核酸适配子「Apc001」,抑制硬骨抑素的分子标靶,同时保留硬骨抑素的心血管保护功能。该适配子Apc001可促进成骨不全症小鼠的骨骼形成,先后获得美国食品药物管理局的孤儿药认定及儿科罕见病认定。团队计划向中国和美国提交治疗成骨不全症的新药临床研究申请。
项目于今年初已夺得「上海医学科技奖一等奖」。
祝贺张教授的联合研发项目再获殊荣!学院致力营造创科氛围,鼓励科研转化,造福社会。
副院长(研究)张戈教授